临床试验有效推进医学成果转化 为肿瘤患者带来新希望

津云新闻讯：今年5月20日第21个“国际临床试验日”，天津医科大学肿瘤医院举办了“汇你我力量 点希望之光”肿瘤临床试验专家义诊活动，以实际行动搭建医患沟通桥梁，普及临床试验科学认知，以创新实践推动肿瘤诊疗技术突破，助力健康中国建设。

活动现场，介入治疗科、消化肿瘤内科、血液科、生物治疗科、放疗科、淋巴瘤科、乳腺肿瘤内科等十余个科室的专家主任在现场解答患者及家属的问诊咨询，并对临床试验进行科普宣传。

医学创新是肿瘤防治的核心驱动力，科学防治联合精准诊疗模式可有效提升肿瘤治愈率，延长患者生存期。天津医科大学肿瘤医院Ⅰ期临床试验病房科副主任李鸿立介绍，近年来，生物医药技术发展迅猛，靶向药、免疫治疗、CAR-T/TCR-T细胞治疗等在临床应用中取得重大进步。过去部分治疗效果差的晚期肿瘤，经靶向、免疫治疗后，部分患者甚至获得了治愈的机会。

“十几年前，一期临床有效率在5%左右，而如今，我们在分子标志物指导下精准筛选患者，一期临床整体有效率已提升至30%-40%。”李鸿立介绍，“当前，药物研发正朝更高效、更低毒、更精准化方向发展，一大批免疫、靶向、细胞治疗、ADC、双抗等新药正在开展临床研究，未来有望让更多患者通过靶向治疗获益。而临床研究是衔接基础研究与临床应用的关键环节，不可或缺。临床研究的核心目的就是验证药物在人体内的耐受性、安全性及疗效。其中，一期临床研究主要是药物首次在人体应用，重点观察安全性、耐受性、药代动力学特征，同时进行初步疗效观察。

近年来，肿瘤生物治疗的研发已经取得了标志性成果。天津医科大学肿瘤医院生物治疗科主任任秀宝告诉记者，CAR-T 细胞治疗在 B 细胞来源的血液病中获得成功，标志着肿瘤治疗进入免疫治疗时代。此外，PD-1/PD-L1抑制剂也实现了重要突破，俗称 “解刹车治疗”。肿瘤细胞往往通过让免疫细胞“失能”从而逃避攻击，而这种药物可解除“刹车”，恢复免疫细胞功能以攻击肿瘤细胞。

“目前，我们多采取生物治疗与传统治疗相配合的方案。”任秀宝表示，免疫治疗单独应用疗效有限，如肺癌中 PD-1抑制剂单药有效率约20%，但与传统化疗联合后有效率可达60% 左右。因此，现在更强调综合治疗，融合靶向药物、化疗、放疗、免疫治疗等多学科进展，显著延长患者生存时间、提高治愈率。以晚期肺癌为例，过去5年生存率不超过5%，而现在能到达接近30%，疗效的提升得益于新药和科技发展。

天津医科大学肿瘤医院消化肿瘤内科副主任邓婷介绍，目前消化道肿瘤已经成为我国最大的肿瘤病种。在消化道肿瘤中，食管鳞癌、胃腺癌、原发性肝癌等属于高发癌种，尽管过去几年靶向药和免疫治疗在消化道肿瘤领域发展迅速，但目前这些领域的治疗仍面临瓶颈。

“临床试验是能够保障用药的科学性和患者权益的，我们建议初诊患者优先考虑参加临床研究。临床研究已从晚期向更早期推进，例如，局部晚期的患者，可通过术前新辅助治疗相关临床研究获益。”邓婷表示，患者在参加临床试验时可免费进行靶点检测、药物治疗及检查检验，部分早期试验甚至免除床位费、伙食费，有效缓解了患者的经济负担。同时，患者还可以提前使用未上市新药物，可能会收获意想不到的治疗效果。“比如我们有一位2017年入组的晚期胃癌患者，这位患者参加了一线治疗临床研究，到目前已经实现了无病生存，达到了治愈的状态。患者通过参与临床试验切实获益。”

临床试验是推动药物进步的必要环节，参与临床试验可使患者提前使用未来上市的高效、低毒药物，获得更好地疗效。过去，很多市民对临床试验的理解存在一些误区，担心成为“小白鼠”。而现在，很多患者已经能够认识到，试验药物已经经过大量临床前研究验证，具有一定的安全性和有效性，且多为前沿药物，特别是对于无药可医的患者来讲是重要的生存机会。

规范的临床试验可有效加速新药研发，助推诊疗模式优化。高质量的临床试验不仅为患者带来前沿治疗机会，减轻患者负担，更能推动医学成果转化，服务全民健康。（津云新闻记者 赵颖妍）